استفاده از فناوری ویرایش ژن کریسپر برای درمان سرطان

استفاده از فناوری ویرایش ژن کریسپر برای درمان سرطان

در این تصویر که در ژانویه سال 2019 توسط مرکز پزشکی پن از یک فیلم تهیه شده است ، کیسه IV (درون وریدی ) از سلول های T ویرایش شده با CRISPR برای تجویز به یک بیمار در مرکز سرطان آبرامسون در فیلادلفیا تهیه شده است. نتایج اولیه که اخیرا منتشر شده اند نشان می دهند که پزشکان توانستند سلول های سیستم ایمنی بدن را از خون بیماران گرفته و به صورت ژنتیکی آنها را تغییر دهند تا در تشخیص و مبارزه با سرطان ، با عوارض جانبی حداقل و قابل کنترل به آنها کمک کنند. 

پزشکان اخیرا گزارش دادند که نخستین تلاش در ایالات متحده برای استفاده از ابزاری برای ویرایش ژن به نام CRISPR برای مبارزه با سرطان در سه بیمار که تاکنون این بیماری را داشته اند بی خطر به نظر می رسد ، اما برای فهم این که بقا را بهبود میبخشد یا خیر خیلی زود است.

پزشکان توانستند سلولهای سیستم ایمنی بدن را از خون بیماران گرفته و از نظر ژنتیکی آنها را تغییر دهند تا در تشخیص و مبارزه با سرطان با عوارض جانبی حداقل و قابل کنترل به آنها کمک کنند.

این درمان سه ژن را حذف می کند که ممکن است مانع از توانایی این سلول ها در حمله به بیماری شوند و ویژگی چهارم جدیدی را برای کمک به آنها در انجام کار اضافه می کند.

رهبر مطالعه ، دکتر Edward Stadtmauer  از دانشگاه پنسیلوانیا در فیلادلفیا ، گفت : " این پیچیده ترین مهندسی ژنتیک سلولی است که تاکنون انجام شده است." " این امر تاییدی برای این است که ما می توانیم با خیال راحت ویرایش ژن این سلول ها را انجام دهیم."

بعد از دو تا سه ماه ، سرطان یکی از بیماران همچنان رو به وخامت رفت و بیمار دیگر پایدار بود. بیمار سوم نیز اخیراً تحت معالجه قرار گرفت تا بدانیم كه چگونه عمل میکند. این طرح برای معالجه 15 بیمار دیگر و ارزیابی ایمنی و چگونگی عملکرد آنها میباشد.

یکی از متخصصان سرطان کلینیک کلیولند ، دکتر Aaron Gerds ، گفت : " خیلی زود است ، اما من از این امر بسیار شگفت زده شده ام."

وی گفت که سایر روش های درمانی سلولی برای برخی از سرطان های خون بسیار مفید بوده اند ، بیماری هایی که غیرقابل درمان هستند را بررسی و درمان می کنند و ویرایش ژن ممکن است راهی برای بهبود آن ها ایجاد کند.

ویرایش ژن روشی برای تغییر دائمی DNA برای حمله به علل اصلی بیماری است. CRISPR ابزاری برای برش DNA در یک نقطه خاص است. مدت زمان طولانی است که در آزمایشگاه مورد استفاده قرار می گیرد و برای درمان سایر بیماری ها به کار گرفته می شود.

این مطالعه با هدف تغییر DNA در بدن فرد انجام نشده است. درعوض ، به دنبال حذف ، تغییر و برگرداندن DNA به سلولهای بیمار میباشد که قدرت مبارزه با سرطان را به آنها بدهد - نوعی ایمنی درمانی.

طبق گزارش ها ، دانشمندان چینی این کار را برای بیماران سرطانی امتحان کردند ، اما این نخستین مطالعه ای است که در خارج از آن کشور انجام می شود. آنقدر جدید است که بیش از دو سال طول کشید تا مجوز تنظیم کنندگان دولت ایالات متحده را برای آزمایش بگیرد.

نتایج اولیه توسط انجمن هماتولوژی آمریکایی منتشر شد ؛ جزئیات در کنفرانس سالانه آنها در ماه دسامبر ارائه خواهد شد.

این تحقیق توسط دانشگاه پنسیلوانیا ، موسسه ایمنی درمانی سرطان پارکر در سانفرانسیسکو و یک شرکت بیوتکنولوژی به نام Tmunity Therapeutics حمایت مالی می شود. چندین رهبر مطالعه و دانشگاه سهم مالی در شرکت دارند و ممکن است از حق اختراعات و مجوزهای این فناوری بهره مند شوند.

دو نفر از بیماران مبتلا به مولتیپل میلوما ، نوعی سرطان خون و نفر سوم مبتلا به سارکوم ، سرطانی که در بافت همبند یا نرم ایجاد می شود ، بودند. این سه نفر در چندین درمان استاندارد شکست خوردند.

خون آنها برای حذف سربازان سیستم ایمنی به نام سلولهای T که در آزمایشگاه اصلاح شدند فیلتر شد و از طریق IV ( درون وریدی ) به بیماران برگردانده شد.این درمان به عنوان یک درمان یک زمانه در نظر گرفته شده است. سلول ها باید به یک ارتش در بدن تکثیر شوند و به عنوان یک داروی زنده عمل کنند.

Stadtmauer گفت : تاكنون ، سلول ها زنده مانده اند و همانطور كه انتظار میرفت ، تکثیر می شوند.

"این یک روش درمانی جدید" است ، بنابراین هنوز مشخص نیست که چقدر طول میکشد اثرات ضد سرطانی مشاهده شوند. وی گفت ، پیگیری طولانی تر این بیماران و آزمایش تعداد بیشتری از آنها ، این را نشان خواهد داد.