دیستروفی عضلانی دوشن که گاهی اوقات به عنوان دوشن نامیده می شود. یک اختلال ژنتیکی است که باعث از دست دادن و ضعف پیش رونده عضلات می شود. به گفته انجمن دیستروفی عضلانی (MDA) ، این بیماری در نتیجه جهش های ژنی دخیل در تولید پروتئینی
طبق مطالعه ای از محققان پزشکی Penn Medicine ، یک ژن درمانی در Penn Medicine برای درمان دیستروفی عضلانی دوشن (DMD) ایجاد شده است که با موفقیت و ایمنی از وخامت شدید عضلات مرتبط با این بیماری نادر ژنتیکی در هر دو مدل حیوانی کوچک و بزرگ جلوگیری میکند. این یافته ها ، که امروز به طور آنلاین در Nature Medicineمنتشر شده است